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Leucemia. Se trata a una niña por medio de la edición genómica

En junio de este año, Layla Richards, una niña de un año de edad que con 14 semanas de vida había sido diagnosticada con una agresiva leucemia, recibió en el Great Ormond Street Hospital (GOSH) de Londres un tratamiento basado en la edición genómica que solo había sido probado en el laboratorio con ratones.

En los últimos años las técnicas de edición genómica están cobrando una gran importancia en el panorama biomédico actual. Se trata de modificar o eliminar secuencias concretas del ADN celular para conseguir un determinado efecto. La técnica utilizada en este caso ha sido la llamada TALENs (transcription activator like effector nucleases), que consiste en la unión de un dominio proteico de escisión de ADN, es decir, una estructura proteica que corta el ADN, a otro dominio de unión al ADN diseñado para dirigirse a la secuencia deseada del genoma.

Dada la gravedad de la leucemia de Layla, el tratamiento de quimioterapia al que en un primer momento fue sometida resultó ineficaz. La novedosa posibilidad de modificar genéticamente las células T, células inmunológicas, del propio paciente para que ataquen a las células cancerígenas, tampoco sirve en casos tan graves como el de Layla, pues no quedan suficientes células T sanas en el paciente. Como última posibilidad los médicos probaron un trasplante de médula ósea, para que sus células sanguíneas dañadas fueran reestablecidas. No obstante, siete semanas después del trasplante se evidenció la reaparición del cáncer. Tras esto los médicos informaron a la familia de que ya no había más opciones disponibles y solo quedaba recurrir a los cuidados paliativos.

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